新的基因疗法显示出治疗运动神经元疾病和额颞叶痴呆的希望

麦考瑞大学的神经科学家开发出一种单剂量基因药物，已被证明可以阻止小鼠运动神经元疾病 (MND) 和额颞叶痴呆 (FTD) 的进展，甚至可能提供逆转某些影响的潜力。致命的疾病。

它还可能为治疗更常见的痴呆症提供机会，例如阿尔茨海默病，这是澳大利亚仅次于心脏病的第二大常见死因。

这种名为 CTx1000 的新疗法针对的是大脑和脊髓细胞中蛋白质 TDP-43 的病理积累。

神经元等细胞自然产生 TDP-43，这对其健康功能很重要。在某些条件下，它会积聚在细胞的错误部位，堵塞细胞并阻止它们正常工作。

在过去的 15 年里，由 Lars Ittner 教授领导的麦考瑞大学研究小组一直在寻找 TDP-43 病理性积聚的原因，以及清除堵塞并从一开始就防止其形成的方法。

该团队的最新发现发表在《Neuron》上。

伊特纳教授表示，他们的研究加深了他们对 MND 和 FTD 及其原因的理解。

“我们首次发现，在存在病理性 TDP-43 的地方，第二种蛋白质 14-3-3 也会增加，”他说。“这两种蛋白质相互作用，导致这些蛋白质在细胞中堆积。

“由此，我们能够分离出控制这种相互作用的短肽，这就是我们用来创建 CTx1000 的短肽。

“当我们在实验室中使用它时，它会溶解堆积物，标记 TDP-43 蛋白以供人体回收，并防止新蛋白的形成。重要的是，CTx1000 仅针对病理性 TDP-43，从而允许健康版本的 TDP-43蛋白质的产生并不受阻碍地发挥其作用。”